Sclerosi multipla: la scienza fa passi da gigante in tema di terapie

Just take it. Close up photo of set being filled with blood analysis while standing on the table

All’ospedale San Raffaele di Milano somministrata la prima terapia a base di cellule staminali neurali ad un paziente affetto da sclerosi multipla.

Pochi giorni fa, all’ospedale San Raffaele di Milano, per la prima volta nella storia, un paziente affetto da sclerosi multipla ha ricevuto una terapia a base di cellule staminali. L’uomo è il primo di 12 malati arruolati nel trial condotto all’ospedale meneghino: il paziente è attualmente monitorato e sta bene. Condotto dal neurologo Gianvito Martino, che da 15 anni sta lavorando a questa ricerca, lo studio rappresenta un importante passo avanti verso un nuovo approccio alla malattia attraverso terapie innovative che potrebbero essere in grado di riparare i danni al sistema nervoso dovuti alla malattia.

Nel nostro Paese sono 114mila le persone colpite e ogni anno ci sono altre 3400 nuove diagnosi. Già sono stati testati alcuni studi con le staminali del sangue e del midollo. Lo studio del San Raffaele è il primo a concentrarsi sulle cellule neurali, ovvero le cellule che vanno ad agire sul sistema nervoso centrale e per questo potenzialmente più efficaci per ridurre i danni della malattia. “Siamo stati pionieri nella ricerca di terapie basate sulle staminali”, dichiara Mario Alberto Battaglia, presidente Fism (Federazione Italiana Sclerosi Multipla). “Nel 2000 ancora non si investiva nel campo. Noi ci abbiamo creduto finanziando questo percorso di ricerca. La scienza ci ha dato ragione”.

In che cosa consiste la terapia con le staminali? La terapia cosiddetta STEMS consiste in un’infusione di cellule staminali neurali, cellule progenitrici in grado di specializzarsi in tutti i tipi di cellule nervose. Le cellule vengono impiantate direttamente nel liquido cerebrospinale attraverso una puntura lombare e da qui possono raggiungere il cervello e il midollo spinale, i luoghi deputati allo svolgimento della loro azione. Il dottor Martino ha spiegato: “È uno studio cosiddetto di fase I, cioè uno studio che valuta la sicurezza del trattamento, e non la sua efficacia”, ha spiegato Martino. L’infusione per ora ha riguardato un solo paziente che attualmente è sotto osservazione medica, tuttavia l’intero studio coinvolgerà 12 persone suddivise in 4 gruppi di 3 pazienti l’uno, che riceveranno un numero di cellule crescenti, da circa 50 milioni per il primo gruppo fino a 400 milioni per l’ultimo. Tale divisione in gruppi è necessaria perché deve trascorrere un tempo sufficiente tra la somministrazione di un paziente e l’altro e tra i vari gruppi per essere certi che non si verifichino effetti collaterali. Se si supera questo ostacolo ci vorrà circa un anno per completare la fase di somministrazione a cui seguiranno altri due anni di controlli dei pazienti trapiantati. In un’intervista, Martino ha spiegato il meccanismo d’azione delle cellule staminali: “Il ragionamento di base è semplice: nelle forme progressive di malattia sappiamo che continua a essere presente una sorta di attività infiammatoria dannosa sia a livello cerebrale che midollare. Le nostre cellule, nei modelli animali di malattia, hanno dimostrato di riuscire a combattere questo tipo di infiammazione. In più, sempre negli animali, sappiamo che, una volta entrate nel tessuto nervoso, le nostre cellule sono anche in grado di stimolare la produzione di sostanze neuroprotettive, che possono prevenire e ridurre il danno della mielina e, conseguentemente, degli assoni. Non è quindi escluso che entrambi questi meccanismi d’azione si possano attivare con il trapianto”.

Negli ultimi anni in Italia si parla molto delle potenzialità e dell’efficacia delle staminali, tuttavia bisogna considerare che produrle e farne una terapia efficace è tutt’altro che semplice. A maggior ragione le staminali neurali che riguardano l’estrazione di poche cellule estratte dal tessuto cerebrale di origine fetale che, grazie alla manipolazione in laboratorio, diventano milioni di cellule adatte al trapianto. Lo studio del San Raffaele è stato possibile anche grazie al 5 per mille con cui Fism e Aims hanno finanziato la ricerca scientifica. Secondo Giovanni Leonardi, direttore del Dipartimento Ricerca e Innovazione del Ministero della Salute, il successo dei risultati arriva da una “collaborazione tra pubblico e privato, per promuovere ricerca e il suo impatto sull’assistenza dei malati”.

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